وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA”، على دواء “لينملدي”، وهو أول علاج جيني معتمد من قبل الإدارة لعلاج الأطفال المصابين بمرض لوكودستروفي الميتاكروماتي (MLD)، في مرحلة ما قبل ظهور الأعراض، أو في المرحلة المبكرة للطفولة المبكرة.

مرض لوكودستروفي الميتاكروماتي، هو مرض وراثي نادر، وشديد التدهور، يؤثر على الدماغ، والجهاز العصبي، ويؤدي إلى فقدان متزايد للوظائف الحركية والمعرفية والموت المبكر، ولا يوجد حاليًا أي علاج لهذا المرض.

وصرح بيتر ماركس من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA”، أن هذا التطوير هو “أول خيار علاجي معتمد للأطفال المصابين بهذا المرض النادر”، ويمثل أملاً جديدًا بتغيير حياة المرضى.

و”لينملدي”، هو علاج جيني فردي معد مسبقًا لكل مريض، حيث يتم جمع خلايا الجذع الدموية، وتعديلها وراثيًا لإضافة نسخة وظيفية من جين ARSA، ثم إعادتها إلى المريض.

وقد أظهرت الدراسات تحسنًا كبيرًا في البقاء على قيد الحياة، والنمو المعرفي، والحركي للأطفال المعالجين.

ومع ذلك، يأتي هذا العلاج بتكلفة باهظة تتراوح بين 2.3 مليون دولار و 3.9 مليون دولار للمعايير المعتادة للتكلفة الفعالة.

وأوصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA”، بضرورة أن تتواصل الشركة المنتجة، مع الجهات المعنية لضمان توفير العلاج بشكل ميسور التكلفة لجميع المرضى المحتاجين.

ويؤكد الخبراء، على أن مرض لوكودستروفي الميتاكروماتي مدمر للغاية، ويعتبر العلاج الجيني وعدًا بعلاج هذا المرض رغم التكلفة الباهظة.

وتأمل الجهات المعنية في العمل مع الشركة المنتجة، لجعل هذا العلاج في متناول جميع المرضى.